Moramo kupiti čas za Josephine: rasa raziskovalca raka, da bi rešila svojo hčerko
Matt Dun je v tekmi s časom, da ne samo reši življenje svoje hčerke, ampak tudi 20 drugih svetovnih otrok, ki so vsako leto diagnosticirani z neozdravljivo obliko raka možganov.
Ko gre za rak v otroštvu, noben ni bolj zastrašujoč kot DIPG. Za raziskovalca raka, dr. Matt Dun, je diagnoza njegove hčerke privedla do lastnih raziskav, ki bi nekega dne lahko privedle do ozdravitve.
17. februar 2018 je dan, ki ga bo za vedno zaznamoval dr. Matt Dun.
Vodilnemu raziskovalcu za raka z medicinskim raziskovalnim inštitutom Hunter in njegovo ženo Phoebe, GP, je bilo povedano, da sta imeli tedanji dve leti staro hčerko Josephine smrtonosni tumor v njenem možganskem deblu, ki bi na koncu vzel življenje.
Vse kar želim za božič je še en božič #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) 24. december 2018
Ni bilo "ifs". Vrsta raka možganov, ki ga ima Josephine, DIPG ali difuzna intrinzična pontinska glioma, nima nobenega ozdravljenja in je v veliki meri neobdelljiva, delno zaradi svoje lokacije, zaradi česar je neuporabna. Kemoterapija je tudi neučinkovita, medtem ko radioterapija v najboljšem primeru upočasni napredek tumorja v kratkem času.
DIPG ima najhujšo stopnjo preživetja raka pri otrocih, saj večina otrok podleže bolezni v enem letu. Manj kot en odstotek bo še vedno živ pet let po diagnozi.
"Družinam je na diagnozi povedano, da se lahko vrnejo domov in ustvarijo spomine, " pravi dr. Dun.
Dr Dun, ki je 10 let svojega poklicnega življenja posvetil iskanju novih zdravil za levkemijo za odrasle in otroke, je zelo malo vedel o DIPG in je bil šokiran zaradi tistega, kar se je naučil v dneh po diagnozi Josephine.
"Zdi se, da je DIPG v svetu eksplodiral. V svetu je vsako leto 20 novih primerov, kar pomeni 20 smrtnih žrtev, " pravi.
Medtem ko se DIPG šteje za redko, dr. Dun pravi, da je stopnja smrtnosti večja od bolj zdravljivih rakov v otroštvu.
"Z rakom vsako leto izgubimo 101 otroka, mlajšega od 15 let v svetu, zato je izguba 20 iz DIPG veliko, " pravi.
V nekaj dneh po postavitvi diagnoze je Josephine opravila biopsijo kot del kliničnega preskušanja, ki ga je vodil Center za otroške rake v otroški bolnišnici Sydney, Randwick in Inštitut za otroke za otroke.
Program Zero Childhood Cancer vidi rakave celice, pregledane zaradi genetskih nenormalnosti (mutacije) in testiranih zdravil v laboratorijih, preden skupina onkologov, kliničnih genetikov in znanstvenikov določi osebni program zdravljenja.
Medtem je Josephine kljub poslabšanju simptomov opravila trideset dni zdravljenja z radioterapijo, čemur je sledil še en MRI dva tedna kasneje, kar je pokazalo "velik, grozen tumor", pravi njen oče.
"Ni ji bilo dobro. Pravzaprav smo začeli razpravljati o paliativni oskrbi, " pravi dr. Dun, preden so zdravniki začeli z zdravilom Josephine po ciljnem zdravljenju na podlagi rezultatov prejšnje biopsije.
Josephine, ki se je zelo slabo počutila in je imela težave z dihanjem pred zdravljenjem, se je izboljšala "skoraj takoj", pravi dr. Dun.
"Bila je bolj zavestna in bolje dihala, " pravi. "Ni dvoma, da ji je rešila življenje."
Ampak kljub olajšanju je dr. Dun vedel, da je izboljšanje le odlog in začel z množičnim financiranjem, da bi imeli na voljo denar, če bi bil na voljo mednarodni preizkus zdravljenja, in tudi za financiranje lastnih raziskav.
"Razvil sem svoj raziskovalni program, ki se je osredotočil predvsem na raziskovanje načinov za napovedovanje napredovanja DIPG v zgodnjih fazah, kot tudi za testiranje novih terapij z namenom izboljšanja preživetja, " pravi.
Njegova družina in prijatelji so pomagali zbrati skoraj 230.000 dolarjev do sedaj s pomočjo donacij, fundraisers in teče ekipa, ki vključuje dr. Dun.
Ko ne bo pisal vloge za pridobitev nepovratnih sredstev, boste v njegovem laboratoriju našli dr. Dun-a, kjer je lahko odkril DNK iz tumorja v Josephineovi krvi, ki služi kot marker za rast tumorja.
Medtem ko so bili drugi v medicinski stroki skeptični, so podobne nove raziskave iz ZDA odražale njegove ugotovitve. Žal je njegova lastna analiza Josephine krvi ena prvih znakov napredovanja bolezni novembra.
"Imeli smo stabilno bolezen že dolgo časa. Toda zdravljenje ni nikoli ubilo tumorja, ampak je samo ustavilo rast, " pravi dr. Dun.
Dr Dun uporablja tudi predhodne rezultate biopsije z Josephine, da bi ugotovila, ali bi lahko bila katera od obstoječih zdravil učinkovita.
V laboratoriju ima 13 tumorjev DIPG, ki so trdo delali na testiranju 15 do 20 zdravil in kombinacij zdravil. Verjame, da bi lahko imelo eno takšno eksperimentalno zdravilo pozitivno korist, vendar ne ve, ali bo pravočasno rešiti Josephine.
Njegova sposobnost, da "razdeli", pomeni, da je nadaljeval z normalno delovno obremenitvijo, pozdravil tretjega otroka v svoji družini, vodil maraton in pol maraton, da bi zbral denar za svoje raziskave in preživel čas z Josephine.
Čeprav se zaveda, da se proti njim soočajo možnosti, se ni odrekel upanju, da nam bo "kupil malo več časa" in pravi, da je "medicinska raziskava ključna".
Izredni profesor David Ziegler, ki vodi program Zero Childhood Cancer, pravi, da je bilo zelo malo znanega o DIPG do zadnjih nekaj let, ko so raziskave končno osvetlile bolezen.
"Prvič smo skupaj z našimi sodelavci v tujini razvili laboratorijsko orodje, ki nam omogoča podrobnejše raziskovanje tega tumorja kot kdajkoli prej, " pravi.
"Zdaj imamo enega največjih raziskovalnih programov na svetu, namenjenih pripravi novih zdravil."
Izredni profesor Ziegler pravi, da se raziskovalci o učenju DIPG-a učijo več s preučevanjem tumorjev tistih otrok, ki sodelujejo v programu.
"Njihovi tumorji se trenutno ocenjujejo z najsodobnejšimi tehnikami, kot so molekularno profiliranje in robotiziran pregled prepustnosti zdravil, da bi našli ključne cilje, ki bi te agresivne DIPG tumorske celice dovzetne za specifično zdravljenje, " pravi.
Poleg ustanovitve nacionalne banke tumorjev možganskih tumorjev, izredni profesor Ziegler raziskuje nove strategije zdravljenja, vključno z uporabo nanocelic, ki so obremenjene z zdravili proti raku, za ciljno DIPG in druge tumorske celice.
"Več zdravil, ki jih lahko testiramo, več možnosti bomo lahko zagotovili bolnikom z DIPG, " pravi.
"Pred petdesetimi leti so staršem otrok z levkemijo povedali, da je to" neozdravljiva bolezen, ničesar ne moremo storiti. "Zdaj je 85 do 90 odstotkov otrok ozdravljenih.
"Verjamemo, da bomo lahko enako dosegli tudi za bolnike DIPG."
Donacije za zdravljenje Josephine so na voljo tukaj.
Tiste, ki želijo financirati raziskave dr.
Tukaj lahko naredite donacije raziskovalcu profesorja Davida Zieglerja.